La investigación preclínica es todo lo que ocurre antes de administrar algo a una persona: cultivos celulares (in vitro) y modelos animales (in vivo), casi siempre roedores.
Es indispensable y también es donde se detiene la mayor parte de lo que se vende en este mundo. BPC-157, TB-500, MOTS-c, KPV, epitalón, humanina: toda su base de evidencia es preclínica.
Lo que un estudio preclínico sí puede demostrar: que existe un mecanismo plausible, que el compuesto produce un efecto biológico medible, y en qué rango de dosis.
Lo que no puede demostrar: que funcione en personas. Las razones son concretas y conocidas. Un ratón metaboliza de forma distinta, las dosis por kilo no se traducen linealmente, los modelos animales de una enfermedad rara vez la reproducen bien, y a un ratón no se le puede preguntar si duerme mejor o si el hombro le duele menos.
La tasa de fracaso al pasar de preclínica a humanos es alta en toda la farmacología, y en algunas áreas supera el 90 %.
Un caso que lo ilustra sin ambigüedad: los inhibidores de miostatina aumentaban masa muscular de forma espectacular en animales. En ensayos clínicos aumentaron la masa medida por imagen sin mejorar la fuerza ni la función, y los programas se cancelaron.